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新一代庞贝氏症疗法获FDA突破性疗法认定

2019-02-28 17:22:20 来源: 科技日报 作者:

中国科技网·科技日报无锡2月28日电(记者过国忠 通?#23545;?#26446;佳)2月28日,科技日报记者从药明生物无锡生产基地了解到,由美国Amicus研发的用于治疗晚发型庞贝氏症的新一代庞贝氏症疗法疗法(ATB200/AT2221),已正式获美国FDA授予突破性疗法认定。目前,已在该基地进入三期临床试验阶段。

据介绍,庞贝氏症是由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏,而引起的一?#24544;?#20256;性溶酶体贮积症(LSD),属于一种全球罕见病。目前,在临床上,由于病情罕见、确诊非常困?#36873;?#21516;时,对于确诊患者来说,一般也是无力承担高昂药价,只能望“药”兴叹。

药明生物一家是全球领先的开放式生物制药技术平台公司,为全球生物制药公司和生物技术公司提供全方位的端到?#25628;?#21457;服务,帮助任何人、任何公司发现、开发及生产生物药,实现从概念到商业化生产的全过程,加速全球生物药研发进程,降低研发成本,造福病患。

“AT-GAA项目,是2012年在药明生物平台上从一个‘主意’诞生的。现在,药明生物与Amicus达成了独家商业化生产战略合作,成为ATB200项目商业化阶段的独家原液生产合作伙伴和主要制剂供应合作伙伴,通过全球双重供应策略为其提供高质量生产服务。”药明生物首席执行官陈智胜博士说。

临床前研究显示,ATB200与组织酶水平升高,肌肉糖原水平降低以及肌肉力量增强相关。一项全球临床Ⅱ/Ⅲ期研究(ATB200-02)正在评估AT-GAA的安全性、耐受性及药代动力学和药效学情况。Amicus在晚发型庞贝氏症成人患者中开展的另一项为期52周、双盲、随机全球Ⅲ期临床研究PROPEL(ATB200-03)旨在对比AT-GAA与目前标准疗法酶替代疗法(ERT)阿葡糖苷酶的疗效、安全性和耐受性。

据透露,目前,ATB200/AT2221在药明生物无锡生产基地已?#34892;?#25209;量生产,主要提供三期临床试验。至于什么时候能够大规模投入生产,关键要看FDA审批进程。但是,此次正式获美国FDA授予突破性疗法认定,将加快审批和产业化进程。

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责任编辑:赵英淑
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